Remdesivir trị Covid-19 là “thuốc mồ côi”?

  • 22:28 ,27/06/2020
KHPTO - Hiện nay, chưa có thuốc hay vaccin được chính thức chấp thuận cho việc điều trị đại dịch Covid-19 với tác nhân gây bệnh là siêu vi SARS-CoV-2. Remdesivir có thể xem là thuốc điều trị bệnh này.

Remdesivir có phải là "thuốc mồ côi"?

Khi Covid-19 bùng phát, cả thế giới nhốn nháo tìm thuốc trị SARS-CoV-2, Remdesivir đã trở thành một trong những ứng viên tiềm năng nhất.

Nhưng trong lúc chờ đợi Remdesivir được chấp thuận là một trong số những thuốc chính thức điều trị Covid-19, Gilead Sciences đệ đơn sẵn, xin FDA (Cục quản lý thuốc và thực phẩm) Hoa Kỳ cấp cho Remdesivir một cái “orphan drug status”, dịch nôm na là “danh phận thuốc mồ côi”. Theo đó, Gilead sẽ được độc quyền tiếp thị “một mình một chợ” thuốc này suốt 7 năm và (về lý thuyết) muốn hét giá nào thì hét. "Thuốc mồ côi" là thuốc gì?

“Thuốc mồ côi”(Orphan drugs) là các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp, có xác suất mắc bệnh cực thấp trong cộng đồng, phác đồ điều trị vẫn chưa rõ ràng. Để nghiên cứu được các loại thuốc này đòi hỏi trình độ khoa học cao, nghiên cứu kỹ lưỡng cũng như lượng “chất xám” đổ vào là rất lớn.

Trước năm 1980, các công ty dược gần như bỏ qua thị trường thuốc mồ côi. Nguyên nhân đơn giản là vì theo góc độ kinh doanh, tập trung vào những căn bệnh quá hiếm với một nhóm nhỏ khách hàng sẽ không thể đem về nhiều lợi nhuận bằng các loại thuốc điều trị những căn bệnh phổ biến (như bệnh tim mạch hay bệnh tiểu đường) có lượng bệnh nhân ổn định và các công ty bảo hiểm cũng sẵn sàng chi trả. Thân phận các thuốc mồ côi này quả là như đứa trẻ mồ côi, chẳng ai muốn nhận về bảo trợ.

Để giải quyết vấn đề này, năm 1983 Quốc hội Hoa Kỳ thông qua Đạo luật thuốc mồ côi, cho phép các công ty dược hưởng nhiều ưu đãi về thuế và có 7 năm độc quyền tiếp thị và kinh doanh (các thuốc thông thường chỉ được 3 đến 5 năm). Theo luật của Hoa Kỳ, những thuốc dùng điều trị cho số bệnh nhân dưới 200.000 người trong nước mỗi năm (hoặc 1/1.500 người) thì được xếp vào nhóm thuốc hiếm. Còn ở Nhật Bản, theo Nghị định Koseisho, nếu dưới 50.000 người trong nước cần tới một thuốc để điều trị mà thuốc đó thực sự hiệu nghiệm thì được coi là thuốc mồ côi và được Nhà nước hỗ trợ tài chính, giảm thuế, ưu tiên trong danh mục cung ứng và ưu ái độc quyền 10 năm. Một số nước tiên tiến khác cũng có các chính sách khác nhau về thuốc mồ côi.

Còn bệnh hiếm gặp là loại bệnh gì? Trước năm 1983, chỉ có vài thuốc được coi là thuốc bệnh hiếm gặp. Người mắc bệnh hiếm gặp coi như hết hy vọng chữa trị. Người ta thống kê, trên thế giới có tới hàng ngàn bệnh hiếm gặp. Những bệnh này có thể là: thiếu máu có hồng cầu hình liềm, xơ hóa tế bào, ung thư máu... Nhiều bệnh liên quan đến biến đổi gen. Có bệnh cực hiếm như thiếu ribose 5-phosphate isomerase, suốt 27 năm chỉ phát hiện 3 ca. Định nghĩa thế nào là bệnh hiếm không hề dễ. Có bệnh hiếm với vùng này mà không hiếm với vùng khác. Lại có những dạng ung thư thường gặp ở người lớn nhưng nếu trẻ em mà mắc thì lại được coi là hiếm. Nhiều nước đã duyệt danh mục thuốc trị bệnh hiếm với trên 200 loại.

Covid-19 không phải là bệnh hiếm

Vào cuối tháng 3/2020, FDA Hoa Kỳ đã cấp cho Remdesivir của Gilead Sciences “danh phận thuốc mồ côi”. Vấn đề là Hãng dược Gilead Sciences đã tranh thủ kẽ hở trong định nghĩa thế nào là bệnh hiếm, nộp đơn ngay khi con số người bệnh ở Mỹ được báo cáo chưa tới 200.000. Và FDA, không biết do máy móc hay “do gì đó”, đã ban cho Remdesivir cái “danh phận thuốc mồ côi” ấy.

Ngay sau khi FDA cấp “danh phận thuốc mồ côi” cho Remdesivir, 50 nhóm hoạt động xã hội cùng ký một bức thư gửi cho Daniel O’Day, chủ tịch kiêm CEO của Gilead Sciences, yêu cầu hãng phải ngay lập tức rút khỏi miếng ăn béo bở đã được FDA đặt tận miệng là “Remdesivir là thuốc mồ côi”.

Theo họ, do Mỹ thiếu xét nghiệm rộng rãi nên số ca công bố chưa tới 200.000, trong khi thực tế ắt phải hơn nhiều, và hiện nay khi bài này được viết, con số người bị Covid-19 ở Hoa Kỳ là gần 1,9 triệu người.

Dư luận cho rằng: “Gọi Covid-19 là gì cũng được, trừ bệnh hiếm. Gọi Covid-19 là bệnh hiếm là cười vào mặt những người mắc bệnh, là khai thác một lỗ hổng về luật để kiếm lợi từ một đại dịch chết người”.

Ngay lập tức, Gilead vội vàng nộp đơn yêu cầu FDA hủy bỏ “danh phận thuốc mồ côi” cho Remdesivir, từ bỏ mọi lợi ích đi kèm “danh phận” đó, đồng thời hứa tiếp tục khẩn trương nghiên cứu tác dụng chống Covid-19 của Remdesivir.

Nếu Remdesivir được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong chống Covid-19, nó sẽ ra đời phục vụ con người với danh phận “không phải là thuốc mồ côi đâu nhé!”.

PGS.TS. NGUYỄN HỮU ĐỨC
  • Hotline
    (028) 3920 1523
  • Email